Un ejemplo de Terapia con Stem Cells: Células madre pluripotentes inducidas para el tratamiento de la fibrosis quística: estado de la ciencia

 

Células madre pluripotentes inducidas para el tratamiento de la fibrosis quística: estado de la ciencia

Tipo de Stem Cell: células madre pluripotentes inducidas (iPSC)

Método de obtención:  

1. Obtener fibroblastos de un paciente con FQ (cultivo)
2.  Inducir iPSCs a partir de los fibroblastos (desdiferenciación)
3. Corregir la mutación CFTR,  (CRISPR/Cas9 o nucleasas de dedos de zinc (ZFN))
4. Aumentar un número ilimitado de iPSC corregidas (edición de genes)
5. Inducir a las iPSC a diferenciarse (coctel de genes)

Vía de administración: Vía intravenosa
Resultados a corto, mediano y largo plazo: "Teóricamente" el tratamiento con células madre inducidas es una de las técnicas mas comprometedoras contra la fibrosis quística citando la opinión de Shinya Yamanaka, Premio Nobel 2012 por el desarrollo de la tecnología iPSC, quien concluyó que "el potencial es enorme, pero quedan muchos obstáculos antes de que esta tecnología pueda convertirse en terapia".

Bibliografia

1.	Pollard BS, Pollard HB. Induced pluripotent stem cells for treating cystic fibrosis: State of the science. Pediatr Pulmonol [Internet]. 2018;53(S3):S12–29. Disponible en: http://dx.doi.org/10.1002/ppul.24118